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破冰之路:中国首例罕见病同情用药在北京协和医院实施。

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破冰之路:中国首例罕见病同情用药在北京协和医院实施。

6月16日晚,这一消息一浪高过一浪(www.thepaper.cn )我们从北京协和医院了解到,我国首例罕见病同情用药在该院实施。一名罕见的阵发性夜间血红蛋白尿(PNH)患者14日晚在北京协和医院服药。这种尚未上市的新药在国外仍处于第三期临床试验阶段。患者没有通过新药的常规临床试验拿到药,而是通过扩大临床试验的同情使用方式申请用药,开启了我国罕见病同情使用的破冰之路。6月16日,北京协和医院官方微信介绍了此案。

患者张女士(化名)14年前在北京协和医院血液科确诊为阵发性夜间血红蛋白尿。它是一种由造血干细胞基因突变引起的慢性破坏性、危及生命的血液病,全球发病率仅为130万,被称为“罕见病中的罕见病”。主要症状为血管内溶血、血栓形成和骨髓衰竭。许多病人最终死于血栓形成或骨髓衰竭的并发症。10多年来,张女士在协和医学院血液科长期随访,间歇性接受小剂量激素、输血和抗凝治疗,控制病情。2018年2月,张女士突发静脉性脑梗死,伴有出血、意识丧失、偏瘫、失语和危及生命的癫痫发作。

经协和血液科和神经科抢救,她在使用PNH治疗药物依库珠单抗后被从死亡线上拉了回来,并维持用药至今。无再发生颅内血栓形成,溶血情况也有明显改善。伊库珠单抗已获准在中国上市,但至今尚未引进中国。张女士自己买的药。疫情爆发以来,由于购药途径受阻,她一直面临断药的困境。而且,由于依库珠单抗持续治疗导致PNH异常细胞积聚,如果6月16日前不继续治疗,体内的异常细胞会再次受到补体攻击的破坏,极有可能造成比以前更严重的爆炸性溶血,再次危及生命。

韩冰是中国PNH领域的专家,是诺华研发的PNH新药埃他考泮国际多中心Ⅲ期临床试验的主要研究人员。韩冰判断,根据该药的作用机制和此前的试验结果,张女士很可能是这种新药的受益者。不过,试验的条件是患者没有接受治疗,张女士也不符合要求。据北京协和医院官方微信公众号显示,张女士自发向国家食品药品监督管理局、中国罕见病联盟、北京协和医院求助,得到多方快速反应。北京协和医院组织临床药理学中心、法制办、药学部开展政策研究,在医德医风、法律规范、药品安全等方面反复论证和征求意见,最后通过对毒品使用的同情,找到了一条既困难又可行的申请毒品使用的新途径。

2019年12月1日,《中华人民共和国药品管理法》第二十三条施行,首次以法律形式原则上建立了交感药物制度《药品管理法》第二十三条规定,临床试验中用于治疗严重危及生命、无有效治疗手段的疾病的药物,它既有利于医学观察,又符合伦理原则,经检查和知情同意后,可在进行临床试验的机构中用于其他具有相同条件的患者。根据上述规定,爱心用药有严格的管理要求。如果目标人群是有严重生命危险且无有效治疗的患者,张女士正好符合要求;北京协和医院作为新药依他康普的临床试验机构,也具备实施交感神经药物治疗的条件。

值得一提的是,虽然交感药物制度在法律层面已经建立,但没有任何细节。